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Los genes de las células de tu cuerpo juegan un papel importante en tu salud – de hecho, un gen o genes defectuosos pueden hacerte enfermar.
Reconociendo esto, los científicos han estado trabajando durante décadas en formas de modificar los genes o reemplazar los genes defectuosos por otros sanos para tratar, curar o prevenir una enfermedad o condición médica.
Ahora esta investigación sobre la terapia génica está finalmente dando sus frutos. Desde agosto de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado tres productos de terapia génica, los primeros de su tipo.
Dos de ellos reprograman las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal, y el producto aprobado más reciente se dirige a una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico.
¿Qué son las células y los genes? Cómo interactúan?
¿Cuál es la relación entre las células y los genes?f
Las células son los bloques básicos de construcción de todos los seres vivos; el cuerpo humano está compuesto por billones de ellas. Dentro de nuestras células hay miles de genes que proporcionan la información para la producción de proteínas y enzimas específicas que hacen los músculos, los huesos y la sangre, que a su vez apoyan la mayoría de las funciones de nuestro cuerpo, como la digestión, la producción de energía y el crecimiento.
Cómo funciona la terapia génica
La terapia génica se puede realizar tanto dentro como fuera del cuerpo. Esta infografía ilustra de forma sencilla cómo funciona la terapia génica dentro del cuerpo. Descargue una versión de alta resolución desde Flickr.
A veces la totalidad o parte de un gen es defectuosa o falta desde el nacimiento, o un gen puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede alterar el modo en que se fabrican las proteínas, lo que puede contribuir a la aparición de problemas de salud o enfermedades.
En la terapia génica, los científicos pueden hacer una de varias cosas en función del problema que se presente. Pueden sustituir un gen que causa un problema médico por otro que no lo hace, añadir genes para ayudar al cuerpo a combatir o tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están causando problemas.
Para insertar nuevos genes directamente en las células, los científicos utilizan un vehículo llamado «vector» que está diseñado genéticamente para entregar el gen.
Los virus, por ejemplo, tienen una capacidad natural para entregar material genético en las células, y por lo tanto, pueden ser utilizados como vectores. Sin embargo, antes de que un virus pueda utilizarse para transportar genes terapéuticos a las células humanas, se modifica para eliminar su capacidad de causar una enfermedad infecciosa.
La terapia génica puede utilizarse para modificar células dentro o fuera del cuerpo. Cuando se realiza dentro del cuerpo, un médico inyecta el vector que lleva el gen directamente en la parte del cuerpo que tiene células defectuosas.
En la terapia génica que se utiliza para modificar las células fuera del cuerpo, se puede extraer sangre, médula ósea u otro tejido de un paciente y separar tipos específicos de células en el laboratorio. El vector que contiene el gen deseado se introduce en estas células. Las células se dejan, para que se multipliquen en el laboratorio, y luego se inyectan de nuevo en el paciente, donde continúan multiplicándose y finalmente producen el efecto deseado.
Antes de que una terapia génica pueda salir al mercado…
Antes de que una empresa pueda comercializar un producto de terapia génica para su uso en seres humanos, el producto de terapia génica tiene que ser sometido a pruebas de seguridad y eficacia para que los científicos de la FDA puedan considerar si los riesgos de la terapia son aceptables a la luz de los beneficios.
La terapia génica tiene la promesa de transformar la medicina y crear opciones para los pacientes que viven con enfermedades difíciles, e incluso incurables. A medida que los científicos continúan haciendo grandes avances en esta terapia, la FDA se compromete a ayudar a acelerar el desarrollo mediante la pronta revisión de los tratamientos innovadores que tienen el potencial de salvar vidas.
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