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I geni nelle cellule del tuo corpo giocano un ruolo importante nella tua salute – infatti, uno o più geni difettosi possono farti ammalare.
Riconoscendo questo, gli scienziati hanno lavorato per decenni su come modificare i geni o sostituire i geni difettosi con quelli sani per trattare, curare o prevenire una malattia o condizione medica.
Ora questa ricerca sulla terapia genica sta finalmente dando frutti. Dall’agosto 2017, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato tre prodotti di terapia genica, i primi del loro genere.
Due di essi riprogrammano le cellule di un paziente per attaccare un cancro mortale, e il più recente prodotto approvato mira a una malattia causata da mutazioni in un gene specifico.
Cosa sono le cellule e i geni? Come interagiscono?
Qual è la relazione tra cellule e geni? f
Le cellule sono gli elementi di base di tutti gli esseri viventi; il corpo umano è composto da trilioni di cellule. All’interno delle nostre cellule ci sono migliaia di geni che forniscono le informazioni per la produzione di proteine ed enzimi specifici che creano muscoli, ossa e sangue, che a loro volta supportano la maggior parte delle funzioni del nostro corpo, come la digestione, la produzione di energia e la crescita.
Come funziona la terapia genica
La terapia genica può essere eseguita sia dentro che fuori il corpo. Questa infografica illustra in termini semplici come funziona la terapia genica all’interno del corpo. Scarica una versione ad alta risoluzione da Flickr.
A volte tutto o parte di un gene è difettoso o mancante dalla nascita, o un gene può cambiare o mutare durante la vita adulta. Ognuna di queste variazioni può alterare il modo in cui le proteine sono prodotte, il che può contribuire a problemi di salute o malattie.
Nella terapia genica, gli scienziati possono fare una delle diverse cose a seconda del problema che è presente. Possono sostituire un gene che causa un problema medico con uno che non lo causa, aggiungere geni per aiutare il corpo a combattere o trattare la malattia, o spegnere i geni che causano problemi.
Per inserire nuovi geni direttamente nelle cellule, gli scienziati usano un veicolo chiamato “vettore” che è geneticamente progettato per trasportare il gene.
I virus, per esempio, hanno una capacità naturale di trasportare materiale genetico nelle cellule, e quindi possono essere usati come vettori. Prima che un virus possa essere usato per trasportare geni terapeutici nelle cellule umane, tuttavia, viene modificato per rimuovere la sua capacità di causare una malattia infettiva.
La terapia genica può essere usata per modificare le cellule all’interno o all’esterno del corpo. Quando è fatta all’interno del corpo, un medico inietta il vettore che porta il gene direttamente nella parte del corpo che ha cellule difettose.
Nella terapia genica che è usata per modificare le cellule al di fuori del corpo, il sangue, il midollo osseo o un altro tessuto può essere preso da un paziente, e specifici tipi di cellule possono essere separati in laboratorio. Il vettore contenente il gene desiderato viene introdotto in queste cellule. Le cellule vengono lasciate a moltiplicarsi in laboratorio, e vengono poi iniettate di nuovo nel paziente, dove continuano a moltiplicarsi e alla fine producono l’effetto desiderato.
Prima che una terapia genica possa andare sul mercato…
Prima che un’azienda possa commercializzare un prodotto di terapia genica per l’uso negli esseri umani, il prodotto di terapia genica deve essere testato per la sicurezza e l’efficacia in modo che gli scienziati della FDA possano considerare se i rischi della terapia sono accettabili alla luce dei benefici.
La terapia genica ha la promessa di trasformare la medicina e creare opzioni per i pazienti che vivono con malattie difficili, e anche incurabili. Poiché gli scienziati continuano a fare grandi passi avanti in questa terapia, la FDA è impegnata a contribuire ad accelerare lo sviluppo attraverso una rapida revisione dei trattamenti innovativi che hanno il potenziale per salvare vite umane.
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