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Les gènes des cellules de votre corps jouent un rôle important dans votre santé – en effet, un ou des gènes défectueux peuvent vous rendre malade.
Conscients de cela, les scientifiques travaillent depuis des décennies sur les moyens de modifier les gènes ou de remplacer les gènes défectueux par des gènes sains pour traiter, guérir ou prévenir une maladie ou un état pathologique.
Aujourd’hui, ces recherches sur la thérapie génique portent enfin leurs fruits. Depuis août 2017, la Food and Drug Administration américaine a approuvé trois produits de thérapie génique, les premiers du genre.
Deux d’entre eux reprogramment les propres cellules d’un patient pour attaquer un cancer mortel, et le produit approuvé le plus récent cible une maladie causée par des mutations dans un gène spécifique.
Que sont les cellules et les gènes ? Comment interagissent-ils ?
Quelle est la relation entre les cellules et les gènes ?f
Les cellules sont les éléments de base de tous les êtres vivants ; le corps humain en est composé de trillions. À l’intérieur de nos cellules se trouvent des milliers de gènes qui fournissent les informations nécessaires à la production de protéines et d’enzymes spécifiques qui fabriquent les muscles, les os et le sang, lesquels soutiennent à leur tour la plupart des fonctions de notre corps, comme la digestion, la production d’énergie et la croissance.
Comment fonctionne la thérapie génique
La thérapie génique peut être réalisée à l’intérieur et à l’extérieur du corps. Cette infographie illustre en termes simples comment la thérapie génique fonctionne à l’intérieur du corps. Téléchargez une version haute résolution sur Flickr.
Il arrive que l’ensemble ou une partie d’un gène soit défectueux ou manquant dès la naissance, ou qu’un gène se modifie ou mute au cours de la vie adulte. Chacune de ces variations peut perturber la fabrication des protéines, ce qui peut contribuer à des problèmes de santé ou à des maladies.
Dans le cadre de la thérapie génique, les scientifiques peuvent faire l’une de plusieurs choses en fonction du problème présent. Ils peuvent remplacer un gène à l’origine d’un problème médical par un autre qui ne l’est pas, ajouter des gènes pour aider l’organisme à combattre ou à traiter la maladie, ou désactiver les gènes qui causent des problèmes.
Pour insérer de nouveaux gènes directement dans les cellules, les scientifiques utilisent un véhicule appelé « vecteur » qui est génétiquement conçu pour délivrer le gène.
Les virus, par exemple, ont une capacité naturelle à délivrer du matériel génétique dans les cellules, et peuvent donc être utilisés comme vecteurs. Cependant, avant qu’un virus puisse être utilisé pour transporter des gènes thérapeutiques dans des cellules humaines, il est modifié pour supprimer sa capacité à provoquer une maladie infectieuse.
La thérapie génique peut être utilisée pour modifier des cellules à l’intérieur ou à l’extérieur du corps. Lorsqu’elle est réalisée à l’intérieur du corps, un médecin injecte le vecteur portant le gène directement dans la partie du corps qui présente des cellules défectueuses.
Dans la thérapie génique qui est utilisée pour modifier les cellules à l’extérieur du corps, on peut prélever du sang, de la moelle osseuse ou un autre tissu sur un patient, et séparer des types spécifiques de cellules en laboratoire. Le vecteur contenant le gène souhaité est introduit dans ces cellules. Les cellules sont laissées, pour se multiplier en laboratoire, et sont ensuite réinjectées au patient, où elles continuent à se multiplier et finissent par produire l’effet désiré.
Avant qu’une thérapie génique ne puisse être mise sur le marché…
Avant qu’une entreprise ne puisse commercialiser un produit de thérapie génique destiné à être utilisé chez l’homme, celui-ci doit faire l’objet de tests de sécurité et d’efficacité afin que les scientifiques de la FDA puissent examiner si les risques de la thérapie sont acceptables au regard de ses avantages.
La thérapie génique promet de transformer la médecine et de créer des options pour les patients qui vivent avec des maladies difficiles, voire incurables. Alors que les scientifiques continuent de faire de grands progrès dans cette thérapie, la FDA s’engage à aider à accélérer le développement par un examen rapide des traitements révolutionnaires qui ont le potentiel de sauver des vies.
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