U.S. Food and Drug Administration

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Os genes nas células do seu corpo desempenham um papel importante na sua saúde – de facto, um gene ou genes defeituosos podem deixá-lo doente.

Reconhecendo isto, os cientistas têm vindo a trabalhar há décadas em formas de modificar genes ou substituir genes defeituosos por genes saudáveis para tratar, curar ou prevenir uma doença ou condição médica.

Agora esta investigação sobre terapia genética está finalmente a dar os seus frutos. Desde Agosto de 2017, a U.S. Food and Drug Administration aprovou três produtos de terapia genética, o primeiro da sua espécie.

Dois deles reprogramam as próprias células de um paciente para atacar um cancro mortal, e o produto aprovado mais recentemente visa uma doença causada por mutações num gene específico.

O que são as células e os genes? Como interagem?

Qual é a relação entre células e genes?f

Células são os blocos básicos de construção de todos os seres vivos; o corpo humano é composto por triliões deles. Dentro das nossas células existem milhares de genes que fornecem a informação para a produção de proteínas e enzimas específicas que produzem músculos, ossos e sangue, que por sua vez suportam a maioria das funções do nosso corpo, tais como digestão, produção de energia, e crescimento.

Como funciona a terapia genética

p> A terapia genética pode ser executada tanto dentro como fora do corpo. Esta infografia ilustra em termos simples como funciona a terapia genética dentro do corpo. Descarregar uma versão de alta resolução do Flickr.

Por vezes o todo ou parte de um gene é defeituoso ou ausente desde o nascimento, ou um gene pode mudar ou sofrer mutações durante a vida adulta. Qualquer uma destas variações pode perturbar a forma como as proteínas são fabricadas, o que pode contribuir para problemas de saúde ou doenças.

Na terapia genética, os cientistas podem fazer uma de várias coisas, dependendo do problema que está presente. Podem substituir um gene que cause um problema médico por outro que não o faça, adicionar genes para ajudar o corpo a combater ou tratar doenças, ou desligar genes que estejam a causar problemas.

A fim de inserir novos genes directamente nas células, os cientistas usam um veículo chamado “vector” que é geneticamente modificado para fornecer o gene.

Vírus, por exemplo, têm uma capacidade natural de fornecer material genético às células, e por isso, podem ser usados como vectores. Antes que um vírus possa ser utilizado para transportar genes terapêuticos para células humanas, no entanto, é modificado para remover a sua capacidade de causar uma doença infecciosa.

A terapia genética pode ser utilizada para modificar células dentro ou fora do corpo. Quando é feita dentro do corpo, um médico injectará o vector que transporta o gene directamente na parte do corpo que tem células defeituosas.

Na terapia genética que é usada para modificar células fora do corpo, sangue, medula óssea, ou outro tecido pode ser retirado de um paciente, e tipos específicos de células podem ser separados para fora no laboratório. O vector que contém o gene desejado é introduzido nestas células. As células são deixadas, para se multiplicarem no laboratório, e são depois injectadas de volta no paciente, onde continuam a multiplicar-se e eventualmente produzem o efeito desejado.

Antes de uma terapia genética poder ser comercializada …

Antes de uma empresa poder comercializar um produto de terapia genética para uso em humanos, o produto de terapia genética tem de ser testado quanto à segurança e eficácia, para que os cientistas da FDA possam considerar se os riscos da terapia são aceitáveis à luz dos benefícios.

A terapia genética tem a promessa de transformar a medicina e criar opções para pacientes que vivem com doenças difíceis, e mesmo incuráveis. Como os cientistas continuam a fazer grandes progressos nesta terapia, a FDA está empenhada em ajudar a acelerar o desenvolvimento através da rápida revisão de tratamentos inovadores que têm o potencial de salvar vidas.

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