Manuel de base sur les cellules souches
Transformation des cellules souches en thérapies
Les cellules souches ont le potentiel de traiter un large éventail de maladies, notamment le diabète, les maladies neurodégénératives, les lésions de la moelle épinière et les maladies cardiaques. Découvrez pourquoi ces cellules sont une arme si puissante dans le traitement des maladies, ainsi que les obstacles qui doivent actuellement être surmontés avant que de nouvelles thérapies à base de cellules souches puissent être mises à disposition.
- Comment les cellules souches traitent-elles les maladies ?
- Quelles maladies la recherche sur les cellules souches pourrait-elle traiter ?
- Comment puis-je en savoir plus sur la recherche financée par le CIRM sur une maladie particulière ?
- Des thérapies à base de cellules souches sont-elles actuellement disponibles ?
- Quand des thérapies à base de cellules souches embryonnaires seront-elles disponibles ?
- Qu’en est-il des thérapies qui sont disponibles à l’étranger ?
- Pourquoi la création de nouvelles thérapies est-elle si longue ?
- Différenciation
- Tests thérapeutiques
- Propension des cellules à provoquer des tumeurs
- Rejet immunitaire des cellules
- Culture de cellules dans des conditions systémiques
Comment les cellules souches traitent-elles les maladies ?
La façon la plus courante de considérer les cellules souches comme un traitement de la maladie est la transplantation de cellules souches. Les cellules souches embryonnaires se différencient pour former le type de cellule nécessaire, puis ces cellules matures remplacent le tissu endommagé par la maladie ou la blessure. Ce type de traitement pourrait être utilisé pour remplacer les neurones endommagés par une lésion de la moelle épinière, un accident vasculaire cérébral, la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson ou d’autres problèmes neurologiques. Les cellules cultivées pour produire de l’insuline pourraient aider les personnes atteintes de diabète, et les cellules du muscle cardiaque pourraient réparer les dommages laissés par une crise cardiaque. Il ne serait pas déraisonnable de penser que cette liste pourrait inclure tout tissu blessé ou malade.
Tous ces domaines de recherche sont passionnants, mais les thérapies à base de cellules souches embryonnaires vont bien au-delà des transplantations cellulaires. Ce que les chercheurs apprennent en étudiant comment les cellules souches embryonnaires se transforment en cellules du muscle cardiaque, par exemple, pourrait fournir des indices sur les facteurs susceptibles d’inciter directement le muscle cardiaque à s’auto-renouveler. Ces cellules pourraient être utilisées pour étudier les maladies, identifier de nouveaux médicaments ou déterminer les effets secondaires toxiques des médicaments. Chacune de ces possibilités aurait un impact significatif sur la santé humaine sans transplanter une seule cellule.
Quelles maladies pourraient être traitées par la recherche sur les cellules souches ?
Théoriquement, aucune maladie n’est exempte d’un traitement possible par la recherche sur les cellules souches. Tant que les chercheurs peuvent étudier tous les types de cellules grâce aux cellules souches embryonnaires, ils ont la possibilité de faire des percées dans n’importe quelle maladie.
Comment puis-je en savoir plus sur les recherches financées par le CIRM sur une maladie particulière ?
Le CIRM a créé des pages sur les maladies qui expliquent les principales maladies ciblées par les scientifiques des cellules souches. Vous pouvez trouver ces pages sur les maladies ici.
Vous pouvez également consulter la liste complète des subventions du CIRM.
Des thérapies à base de cellules souches sont-elles actuellement disponibles ?
Les premiers essais sur les cellules souches embryonnaires viennent de commencer. Les résultats ne seront pas disponibles avant de nombreuses années, une fois que les essais cliniques auront été achevés et auront montré que les thérapies sont sûres et efficaces pour traiter la maladie. La seule thérapie à base de cellules souches actuellement utilisée est la greffe de moelle osseuse. Les cellules souches sanguines issues de la moelle osseuse ont été les premières à être identifiées et sont aujourd’hui les premières à être utilisées en milieu clinique.
Les cellules souches sanguines sont le composant de la moelle osseuse qui est thérapeutique dans la greffe de moelle osseuse. Grâce à l’isolement de cellules souches sanguines pures, il est désormais possible de transférer uniquement les cellules nécessaires pour remplacer la moelle osseuse. Les cellules migrent vers la moelle osseuse appropriée où elles s’autorenouvellent et régénèrent l’ensemble du système sanguin.
Les greffes de cellules souches sanguines ont été utilisées avec succès dans les traitements contre le cancer, et la recherche suggère qu’elles seront utiles pour traiter les maladies auto-immunes et aider les personnes à tolérer les organes transplantés.
Il existe d’autres thérapies basées sur les cellules souches adultes qui sont encore en phase d’essais cliniques. Tant que ces essais ne seront pas terminés, nous ne saurons pas quelles cellules souches sont les plus efficaces pour traiter différentes maladies.
Quand les thérapies à base de cellules souches embryonnaires seront-elles disponibles ?
Il n’y a aucun moyen de prédire quand les premières thérapies à base de cellules souches embryonnaires humaines seront généralement disponibles. Des demandes ont été soumises à la FDA pour commencer les premiers essais de thérapies à base de cellules souches embryonnaires, mais un seul essai a été approuvé. Globalement, on estime que la période entre le premier essai sur l’homme et l’utilisation généralisée sera d’environ une à deux décennies. Ce long délai est le résultat des nombreuses étapes que doit franchir une thérapie pour prouver qu’elle est à la fois efficace et sûre. Ce n’est qu’une fois toutes ces étapes franchies que la FDA approuvera la thérapie pour un usage général.
Si les cellules souches embryonnaires suivent leur cours normal, il pourrait encore s’écouler de nombreuses années avant que les thérapies basées sur elles ne soient généralement disponibles. Toutefois, si les chercheurs avaient abandonné leurs travaux sur des thérapies dont la mise au point pouvait prendre de nombreuses années, nous ne disposerions d’aucune des technologies médicales courantes d’aujourd’hui, telles que l’insuline recombinante, la transplantation de moelle osseuse ou les médicaments de chimiothérapie, qui sont toutes capables de sauver des vies.
- Lisez les dix faits essentiels à connaître sur les traitements à base de cellules souches (de l’ISSCR)
Informations connexes
Alan Lewis explique comment faire parvenir aux patients une thérapie à base de cellules souches embryonnaires (3:46)
Qu’en est-il des thérapies disponibles à l’étranger ?
De nombreuses cliniques à l’étranger font la publicité de thérapies miraculeuses à base de cellules souches pour un large éventail de maladies incurables. Ces cliniques alimentent ce que l’on appelle le tourisme des cellules souches et sont désormais une source d’inquiétude pour les scientifiques réputés dans ce domaine. Des cliniques internationales proposent des thérapies dont la sécurité et l’efficacité n’ont même pas été testées. Au cours des années passées, des patients se rendant dans de telles cliniques sont morts après avoir reçu des cellules souches non testées.
La Société internationale pour la recherche sur les cellules souches a récemment proposé d’aider les patients envisageant de tels traitements à passer en revue la clinique qu’ils envisagent. Les scientifiques de l’ISSCR contacteront la clinique en question pour savoir quelles cellules y sont utilisées et, au minimum, si les cellules ont fait l’objet de tests de sécurité.
Voyez les informations de l’ISSCR sur le tourisme des cellules souches.
Informations connexes
Jeanne Loring évoque les inquiétudes liées au tourisme des cellules souches (3:38)
Équipe CIRM/ISSCR sur le tourisme des cellules souches
Pourquoi la création de nouvelles thérapies est-elle si longue ?
Les cellules souches embryonnaires dans une capsule de laboratoire ont le potentiel de traiter un large éventail de maladies. Cependant, le chemin du laboratoire à la clinique est long. Avant de tester ces cellules dans le cadre d’une maladie humaine, les chercheurs doivent cultiver le bon type de cellule, trouver un moyen de tester ces cellules et s’assurer que les cellules sont sans danger pour les animaux avant de passer aux essais sur l’homme.
Informations connexes
Hans Keirstead évoque les obstacles à surmonter pour développer une nouvelle thérapie (5 :07)
Différenciation des cellules souches
Le premier obstacle important auquel se heurte toute thérapie à base de cellules souches embryonnaires est d’obtenir que des cellules qui pourraient devenir n’importe quel type de cellule dans le corps deviennent exactement le type de cellule nécessaire pour traiter une maladie particulière. Le processus de maturation des cellules de leur état pluripotent à un type de tissu adulte est appelé différenciation. Cette étape est nécessaire car toute thérapie repose sur l’implantation de cellules capables de remplacer les tissus perdus. Dans le cas du diabète, par exemple, les cellules implantées doivent être capables de réagir au glucose sanguin et de produire de l’insuline. Dans les maladies cardiaques, les cellules implantées doivent pouvoir se contracter à l’unisson du muscle cardiaque existant.
Guider les cellules souches embryonnaires pour qu’elles deviennent un type particulier de cellules a été l’un des plus grands défis des chercheurs sur les cellules souches. Ces cellules se développent normalement dans un embryon et reçoivent une série de signaux soigneusement chorégraphiés par les tissus environnants. Dans une boîte de laboratoire, les chercheurs doivent imiter ces signaux pour guider les cellules dans une voie de développement particulière. Si les signaux sont ajoutés dans le mauvais ordre ou au mauvais dosage, les cellules cardiaques potentielles destinées à traiter les maladies cardiaques peuvent choisir de ne pas mûrir ou de devenir un autre type de cellule.
Certains des signaux nécessaires à la différenciation des cellules sont connus grâce aux 100 dernières années de recherche en embryologie chez les grenouilles, les souris, les mouches et d’autres organismes. Beaucoup d’autres sont encore inconnus. De nombreux chercheurs financés par le CIRM tentent de différencier des populations très pures de types de cellules matures pour des thérapies.
Informations connexes
Mark Mercola parle de la différenciation des cellules en tissus adultes (3:37)
Tester les thérapies à base de cellules souches
Une fois qu’un chercheur dispose d’un type de cellule mature dans une boîte de laboratoire, l’étape suivante consiste à déterminer si ces cellules peuvent fonctionner dans l’organisme. Les cellules souches embryonnaires qui se sont transformées en cellules productrices d’insuline dans une boîte de laboratoire ne sont utiles que si elles continuent à produire de l’insuline dans un organisme. De même, les chercheurs doivent savoir que les cellules peuvent s’intégrer dans les tissus environnants.
Pour tester les cellules, ils doivent trouver un modèle animal qui imite la maladie humaine, puis implanter les cellules pour voir si elles aident à traiter la maladie. Ces types d’expériences peuvent être très laborieux. Dans le cas d’une lésion de la moelle épinière, par exemple, l’objectif ultime serait de savoir si les cellules transplantées permettent un mouvement complet de l’animal blessé, l’équivalent animal de la libération d’une personne d’un fauteuil roulant. Toutefois, même si les cellules ne permettent pas de restaurer la totalité des mouvements, il est possible qu’elles puissent rétablir la vessie ou d’autres fonctions, ce qui serait tout de même extrêmement bénéfique pour les personnes concernées. Les chercheurs doivent examiner chacun de ces résultats possibles.
Dans de nombreux cas, tester les cellules dans un seul modèle animal ne fournit pas assez d’informations pour savoir que les cellules pourraient être efficaces chez l’homme. La plupart des modèles animaux de maladie ne reproduisent pas parfaitement la maladie humaine. Par exemple, une souris porteuse de la même mutation que celle qui provoque la fibrose kystique chez l’homme ne présente pas les mêmes symptômes que les personnes atteintes de cette maladie. Une thérapie à base de cellules souches embryonnaires qui traite ce modèle de souris de la fibrose kystique pourrait ne pas fonctionner chez l’homme. C’est pourquoi les chercheurs doivent souvent tester les cellules dans de nombreux modèles animaux différents, en étudiant tous les résultats possibles dans chaque cas.
La propension des cellules souches à provoquer des tumeurs
La promesse des cellules souches embryonnaires est qu’elles peuvent former n’importe quel type de cellule dans le corps. Le problème est que, lorsqu’ils sont implantés dans un animal, ils se transforment en tous types de tissus sous la forme de tumeurs appelées tératomes. Ces tumeurs sont constituées d’une masse de nombreux types de cellules et peuvent inclure des cellules ciliées et de nombreux autres tissus.
Ces tératomes sont l’une des raisons pour lesquelles il est nécessaire de faire mûrir les cellules souches embryonnaires en types de cellules adultes hautement purifiées avant de les considérer comme aptes à être implantées chez l’homme. Les cellules matures sont limitées à leur propre identité et ne semblent pas se transformer en cellules formant des tératomes. Même si les chercheurs ont appris à faire mûrir les cellules en un seul type de cellule, il est extrêmement difficile d’obtenir des cellules suffisamment pures pour éliminer le risque que les cellules immatures restantes forment des tératomes.
Informations connexes
Paul Knoepfler évoque la tendance des cellules souches embryonnaires à former des tumeurs (4:10)
Publication de l’UC Davis : Un chercheur de l’UC Davis se concentre sur la sécurité des cellules souches
Rejet immunitaire des cellules souches
Le système immunitaire peut reconnaître les cellules souches transplantées, comme tout autre organe transplanté, comme étrangères et par conséquent les rejeter. Dans le cas des greffes d’organes (foie, rein ou cœur), les personnes doivent être traitées par des immunosuppresseurs pour le reste de leur vie afin d’éviter que le système immunitaire ne reconnaisse l’organe greffé comme étranger et ne le détruise.
La probabilité que le système immunitaire rejette une greffe de tissu basée sur des cellules souches embryonnaires dépend de l’origine du tissu. Les cellules souches isolées à partir d’embryons FIV auront un profil génétique qui ne correspondra pas à celui de la personne recevant la greffe. Le système immunitaire de cette personne reconnaîtra ces cellules comme étrangères et rejettera le tissu, à moins que la personne ne soit traitée avec de puissants médicaments immunosuppresseurs.
Les cellules souches générées à partir d’un transfert nucléaire ou d’iPS seraient une correspondance génétique parfaite pour une personne. Le système immunitaire est susceptible d’ignorer le tissu transplanté et de le considérer comme une partie normale du corps. Pourtant, certains chercheurs suggèrent que même si les cellules s’adaptent parfaitement, elles n’échappent pas complètement à l’attention du système immunitaire. Les cellules cancéreuses, par exemple, ont le même profil génétique que les tissus environnants, et pourtant le système immunitaire identifie et détruit souvent les tumeurs précoces. Tant que l’on ne disposera pas de plus d’informations provenant d’études sur les animaux, il sera difficile de savoir si les cellules transplantées spécifiques au patient sont susceptibles ou non d’attirer l’attention du système immunitaire.
Informations connexes
Jeffrey Bluestone évoque le rejet immunitaire des thérapies à base de cellules souches (4:05)
Culture de cellules souches dans des conditions systémiques
Pour que la FDA approuve leur utilisation dans des essais sur l’homme, les cellules souches doivent être cultivées dans des conditions dites de bonnes pratiques de production (BPP). Selon les normes GPP, une lignée cellulaire doit être cultivée de manière à ce que chaque groupe de cellules soit cultivé dans des conditions identiques et répétables. Cela permet de garantir que chaque lot de cellules a les mêmes propriétés et que chaque personne bénéficiant d’une thérapie par cellules souches reçoit un traitement équivalent. Bien que la FDA n’ait pas publié de directives sur la manière dont les cellules souches pluripotentes doivent être cultivées pour répondre aux normes des BPF, atteindre ce niveau de systématisation peut impliquer de connaître l’identité et la quantité exactes de tous les composants du milieu dans lequel les cellules sont cultivées.
Cultiver des cellules souches dans des conditions strictement contrôlées reste un défi. La plupart des cellules souches pluripotentes sont cultivées dans des fibroblastes, c’est-à-dire une couche de cellules humaines ou animales dans une capsule de laboratoire qui fournit les nutriments dont les cellules ont besoin pour se développer et se diviser. Ces fibroblastes produisent un mélange de facteurs qui nourrissent les cellules souches embryonnaires et permettent aux cellules de proliférer dans l’environnement étranger de la boîte de laboratoire. À l’heure actuelle, les scientifiques ne savent pas exactement ce que les fibroblastes apportent, de sorte que leur utilisation ne serait probablement pas conforme aux normes des BPP. Le CIRM finance des chercheurs qui tentent d’apprendre comment cultiver des lignées de cellules souches pluripotentes en l’absence de fibroblastes, et comment isoler de nouvelles lignées selon les normes BPP.
0 commentaire